省婦兒中心順利啟動一項國際多中心III期臨床藥物試驗

6月26日，海南省婦女兒童醫(yī)學中心（以下簡稱“省婦兒中心”）順利啟動一項在結節(jié)性硬化癥(TSC)相關癲癇兒童和成人患者中評價ganaxolone(GNX)添加治療的隨機、雙盲、安慰劑對照、III期臨床試驗。

TSC是一種多系統(tǒng)受累的胚胎皮質發(fā)育不良疾病，是癲癇最常見的遺傳原因之一。難治性癲癇需綜合性治療，尤其是遺傳病或罕見病導致的難治性癲癇，治療效果較差。GNX治療可能會通過加強GABAA介導的信號轉導，改善TSC患者的癲癇發(fā)作。

省婦兒中心作為有著豐富臨床救治經驗的醫(yī)療機構，繼續(xù)秉承“一切為了孩子”的初衷，以保障受試者權益為宗旨，承接一項在TSC相關癲癇兒童和成人患者中評價GNX添加治療的隨機、雙盲、安慰劑對照、III期臨床試驗。

省婦兒中心神經科學部學科帶頭人顧碩教授（PI主要研究者）、神經科學部主任龐啟明教授、中心藥學部鄒俊主任、兄弟科室負責人、項目主要研究者以及申辦方代表等出席啟動會儀式，會議由神經科學部主任龐啟明教授主持。

龐啟明教授介紹了本次臨床試驗的研究背景，她表示非常榮幸加盟本次全球性的臨床試驗項目，特別感謝申辦方的支持以及對省婦兒中心的認可，感謝中心領導班子對臨床試驗項目的重視與支持。

據(jù)了解，這個國際性的多中心臨床藥物試驗項目，全國僅有10家中心具備參與資格，省婦兒中心是作為全國第4家中心正式啟動。

臨床試驗項目臨床監(jiān)查員（CRA）黃小清老師從研究概述和計劃、研究方案培訓和討論、研究流程和供應商介紹、安全性事件報告培訓、項目質量管理和監(jiān)查計劃、藥物臨床試驗質量管理規(guī)范(GCP)等方面進行詳細的培訓。培訓后,大家展開了熱烈的討論，黃小清老師耐心解答與會研究者的問題。

中心藥學部鄒俊主任強調，省婦兒中心作為國家藥物臨床試驗機構，一直以來高度重視藥物臨床試驗工作，并充分利用海南博鰲樂城國際醫(yī)療先行區(qū)的特許政策，不斷加強藥物臨床試驗機構建設，全面促進學科建設和臨床研究工作的開展，為相關學術領域搭建了溝通交流的橋梁。希望大家以本項目為契機，詳細記錄每項數(shù)據(jù)，確保數(shù)據(jù)的真實性和可靠性，培養(yǎng)嚴謹?shù)目蒲幸庾R，樹立科學、規(guī)范理念并應用于臨床研究工作。同時一定要保障受試者的合法權益，把受試者安全放在首位。

顧碩教授做總結發(fā)言，他指出，參加GCP項目對提高醫(yī)療體系規(guī)范化建設，提升科研教學實力具有促進作用。TSC-3001中國研究者海南中心啟動會的召開，標志著我們臨床試驗工作再度開啟階段性的全新篇章。下一步，我們將繼續(xù)充分發(fā)揮豐富的醫(yī)療救治經驗，依托醫(yī)院優(yōu)質的醫(yī)療資源，保障項目的順利實施。

結節(jié)性硬化癥（TSC）患者的福音來啦！本次臨床藥物試驗是國際多中心合作，目前正式啟動，面向全國招募TSC相關癲癇患者，海南省及其周邊省市的TSC相關癲癇患者都可以來我們基地治療。患者招募時間為6月-9月，需要的患者可以向我們咨詢。