? ? 11月8日，在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂(lè)城分院內(nèi)，醫(yī)護(hù)人員正在給3歲的小成（化名）進(jìn)行治療。
? ? 小成來(lái)自廣西。去年，小成被診斷患上了神經(jīng)母細(xì)胞瘤。此后，他先后經(jīng)歷了多次化療，并接受了兩次自體干細(xì)胞移植治療。但治療效果并不理想。
? ? 通過(guò)多方打聽(tīng)，小成的家人了解到海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂(lè)城分院已經(jīng)成功完成了多例神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的GD2治療，這讓小成一家人看到了希望。今年9月，小成來(lái)到博鰲樂(lè)城，入住了海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂(lè)城分院，開(kāi)始GD2第一療程的治療。
? ? 小成只是眾多在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂(lè)城分院獲得新藥治療機(jī)會(huì)的患兒之一。通過(guò)一年多的運(yùn)行，海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂(lè)城分院在兒童新藥治療方面進(jìn)行了卓有成效的探索，為眾多患兒帶來(lái)了新的希望。
? ? 截至2021年11月8日，海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂(lè)城分院完成了119人次的新藥治療。這其中包括了GD2 1418、GD2 3F8和粘多糖6型-Galsulfase的治療。
借助“國(guó)九條”優(yōu)惠政策
讓更多患兒用上創(chuàng)新藥品
? ? 2020年9月13日，海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心國(guó)際合作部暨樂(lè)城分院正式揭牌成立。這是入駐樂(lè)城先行區(qū)的第一家省級(jí)公立?？漆t(yī)院。
2020年9月13日，海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心國(guó)際合作部暨樂(lè)城分院正式揭牌成立
? ? 2020年6月16日公布實(shí)施的《海南自由貿(mào)易港博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)條例》規(guī)定，支持將公立醫(yī)院品牌、商標(biāo)、專利、技術(shù)、服務(wù)、管理等以特許經(jīng)營(yíng)的形式提供給先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用，鼓勵(lì)公立醫(yī)院入駐先行區(qū)。海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心作為博鰲樂(lè)城醫(yī)療旅游先行區(qū)引進(jìn)的第一家婦女兒童專科公立醫(yī)院，依托博鰲樂(lè)城先行區(qū)的“先試先行”政策，在婦女兒童醫(yī)學(xué)、罕見(jiàn)病等領(lǐng)域開(kāi)展特許藥械使用及真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究等創(chuàng)新工作，吸引更多婦兒相關(guān)的國(guó)際領(lǐng)先技術(shù)、創(chuàng)新藥品、醫(yī)療器械廠商進(jìn)駐，建立特色診療科室，助力海南乃至全國(guó)婦兒醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)的高水平發(fā)展。
? ? 海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂(lè)城分院主要承擔(dān)三個(gè)重要功能：一是作為公立婦女兒童?？漆t(yī)院入駐，為園區(qū)提供婦女兒童?？漆t(yī)療服務(wù)；二是在婦女兒童醫(yī)療、兒童罕見(jiàn)病等領(lǐng)域開(kāi)展創(chuàng)新藥物、技術(shù)、醫(yī)療器械等的先行先試；三是開(kāi)展婦女兒童醫(yī)療、兒童罕見(jiàn)病等領(lǐng)域特許藥械臨床應(yīng)用和真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究，針對(duì)國(guó)外已上市國(guó)內(nèi)未上市創(chuàng)新藥物、技術(shù)、醫(yī)療器械在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心國(guó)際合作部的使用，開(kāi)展臨床研究工作，積累臨床數(shù)據(jù)，加快國(guó)內(nèi)注冊(cè)申報(bào)工作。
? ? 據(jù)悉，目前世界上的罕見(jiàn)病有七八千種，70%—80%是由遺傳所致，其中有70%-80%的患者是在兒童期發(fā)病，大多數(shù)罕見(jiàn)病會(huì)致死致殘。我國(guó)罕見(jiàn)病患者超過(guò)2000萬(wàn)人，每年新出生的罕見(jiàn)病患兒超過(guò)20萬(wàn),因此兒童時(shí)期是罕見(jiàn)病治療的關(guān)鍵期。海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂(lè)城分院借助“雙國(guó)九條”優(yōu)惠政策，力爭(zhēng)在藥品、器械、技術(shù)臨床應(yīng)用方面實(shí)現(xiàn)與國(guó)外“三同步”，讓更多患者在樂(lè)城能夠用上國(guó)外已上市的創(chuàng)新藥品，著力解決兒童罕見(jiàn)病用藥難的問(wèn)題。
多學(xué)科專項(xiàng)醫(yī)療團(tuán)隊(duì)
確?；純褐委熯^(guò)程安全有效
? ? 2020年11月，患有神經(jīng)母細(xì)胞瘤的上?；純盒》沧∵M(jìn)了海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂(lè)城分院，開(kāi)始接受新藥治療。她是第一個(gè)入住省婦兒中心樂(lè)城分院的患兒，也是全國(guó)首例使用GD2單抗靶向藥——新藥迪妥昔單抗治療高危型神經(jīng)母細(xì)胞瘤的患兒。
? ? 在6個(gè)月的治療過(guò)程中，上海新華醫(yī)院兒科血液腫瘤科袁曉軍主任帶領(lǐng)的團(tuán)隊(duì)和海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心醫(yī)護(hù)團(tuán)隊(duì)共同努力，全程護(hù)航小凡的治療。
? ? 經(jīng)過(guò)5個(gè)療程的治療，小凡的病情得到了很好的控制，并于2021年4月14日順利出院。
? ? 此后，省婦兒中心樂(lè)城分院陸續(xù)開(kāi)展其他新藥的治療，越來(lái)越多的患兒在此獲得有效治療。
? ? 2021年8月，由復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院牽頭，與海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心聯(lián)手，在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂(lè)城分院完成了那昔妥單抗免疫治療的國(guó)內(nèi)首例用藥。1名2歲的患兒成為我國(guó)首例使用人源化抗GD2單抗治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤的患者。作為國(guó)內(nèi)神經(jīng)母細(xì)胞瘤治療領(lǐng)域一款備受期待的免疫治療創(chuàng)新藥物，那昔妥單抗為我國(guó)復(fù)發(fā)/難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者帶來(lái)了新選擇。
復(fù)旦兒科醫(yī)院專家團(tuán)隊(duì)線上指導(dǎo)患兒治療
? ? 接受此次那昔妥單抗治療的患兒父親佟先生（化名）介紹，2019年底，孩子5個(gè)月大時(shí)發(fā)現(xiàn)了腹部硬塊和雙眼大小不對(duì)稱等癥狀，確診為神經(jīng)母細(xì)胞瘤4期高危型，已伴有肝轉(zhuǎn)移和眼眶骨轉(zhuǎn)移，治療難度很大?！昂⒆酉群蠼邮芰嘶?、手術(shù)和放療等常規(guī)治療，挺遭罪的。盡管目前孩子的情況比較穩(wěn)定，但是醫(yī)生也和我們溝通過(guò)，復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)很大?！辟∠壬f(shuō)道。從病友交流群中，佟先生了解到國(guó)外神經(jīng)母細(xì)胞瘤免疫治療新趨勢(shì)，并有幸成功申請(qǐng)到了此次在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂(lè)城分院接受國(guó)內(nèi)還未上市的免疫治療創(chuàng)新藥那妥昔單抗的首針治療，重燃了一家人的治療信心。
? ? 此次治療的項(xiàng)目負(fù)責(zé)人，復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院副院長(zhǎng)、血液科學(xué)科帶頭人翟曉文教授表示，在此次治療中，復(fù)旦兒科醫(yī)院與海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心多學(xué)科團(tuán)隊(duì)的線上線下合作，精準(zhǔn)指導(dǎo)現(xiàn)場(chǎng)用藥，血液腫瘤團(tuán)隊(duì)、ICU團(tuán)隊(duì)、麻醉科團(tuán)隊(duì)、護(hù)理團(tuán)隊(duì)、藥學(xué)團(tuán)隊(duì)組成的多學(xué)科團(tuán)隊(duì)全力合作，徹底保證了患兒順利安全輸注，為此藥在中國(guó)患兒中的推廣應(yīng)用，提供了一個(gè)創(chuàng)新的樣板。
? ? 2021年9月，海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心兒童遺傳代謝內(nèi)分泌科專家黃曉燕主任帶領(lǐng)的團(tuán)隊(duì)，也順利完成了內(nèi)地首例那加硫酶注射劑治療粘多糖6型-Galsulfase的新項(xiàng)目，來(lái)自山西的7歲黏多糖貯積癥VI型患兒在省婦兒中心樂(lè)城分院成功接受了國(guó)際創(chuàng)新藥物NAGLAZYME?的注射治療。
? ? 一年多來(lái)，海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂(lè)城分院完成了119人次的新藥治療。目前，樂(lè)城分院已經(jīng)順利開(kāi)展了3種項(xiàng)目的治療，其中包括GD2單抗靶向藥——迪妥昔單抗注射液治療高危型神經(jīng)母細(xì)胞瘤項(xiàng)目、GD2單抗靶向藥——那昔妥單抗注射液治療高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤項(xiàng)目、那加硫酶注射劑治療粘多糖6型-Galsulfase項(xiàng)目。每一次的治療，海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心都成立了多學(xué)科的專項(xiàng)醫(yī)療團(tuán)隊(duì)密切守護(hù)，確?；純旱闹委熯^(guò)程安全有效。
? ? 海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心黨委負(fù)責(zé)人、院長(zhǎng)樊利春表示，作為海南省內(nèi)的公立醫(yī)院，海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心要抓住博鰲樂(lè)城先行先試的政策機(jī)會(huì)，真正把政策用好，為患者提供更多的治療手段。同時(shí)，省婦兒中心也將繼續(xù)積極搭建交流平臺(tái)，借助博鰲政策優(yōu)勢(shì)，促進(jìn)全國(guó)醫(yī)生間交流，共同為更多患者提供治療機(jī)會(huì)。